Właściwy lek, dla właściwego pacjenta, we właściwym czasie

Wysiłki środowiska medycznego koncentrują się z jednej strony na podnoszeniu jakości życia w zdrowiu, z drugiej zaś na zwiększaniu długości życia przewlekle chorych. W obliczu rozwoju technologii medycznych, celem staje się jak najskuteczniejsze przełożenie postępu w nauce na nowatorskie, precyzyjnie ukierunkowane metody leczenia.

Stanowi to także wyzwanie dla instytucji zarządzających w ochronie zdrowia, które dysponując z najwyższą starannością środkami publicznymi oczekują nowych, racjonalnych rozwiązań terapeutycznych, zwiększających jakość i skuteczność leczenia. Nie bez znaczenia pozostaje spojrzenie na proces leczniczy w kontekście powstawania dodatkowych wartości oraz oszczędności dla systemu, generowanych choćby z tytułu pozostawania chorych w pełnej aktywności zawodowej.

Przedstawiciele różnych obszarów systemu ochrony zdrowia spotkali się (5 marca) podczas III Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej, aby wspólnie zastanowić się nad wykorzystaniem potencjału medycyny personalizowanej w wypracowaniu optymalnego modelu leczenia pacjentów, spójnego z koncepcją efektywnej opieki opartej na wartościach – value based healtcare.

Wiele groźnych chorób występuje w genetycznie odmiennych podtypach, które różnią się wzajemnie pod względem przebiegu klinicznego oraz rokowań. W konsekwencji, odpowiedź na leczenie dwóch pacjentów, którzy pozornie cierpią na tę samą chorobę i są poddawani identycznym schematom leczenia, może być całkowicie odmienna.

Medycyna personalizowana to nowatorskie podejście do opieki zdrowotnej, które w proponowanych rozwiązaniach uwzględnia najbardziej aktualną wiedzę z zakresu mechanizmów komórkowych i molekularnych, różnicujących przyczyny i przebieg danej choroby oraz indywidualną, pogłębioną charakterystykę pacjentów. Medycyna personalizowana sprzyja ponadto realizacji idei „value based healthcare”, czyli koncepcji efektywnej opieki – zarówno na poziomie skuteczności klinicznej, jak i efektywności kosztowej, przy zapewnieniu wysokiej jakości świadczeń. Wzrost poziomu zarówno bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, jak i profilaktyki chorób jest także źródłem racjonalizacji wydatków na opiekę zdrowotną. Niemniej powoduje konieczność rozwiązania szeregu złożonych problemów począwszy od kwestii regulacyjnych i refundacyjnych przez kliniczne zastosowanie nowych standardów, po kwestię nadążania za rozwojem nauki, jej translacji i kapitalizowania wiedzy.

Ostatnie lata to czas intensywnego rozwoju idei medycyny personalizowanej. Dzięki odpowiednim testom genetycznym można dzisiaj zapobiec rozwojowi raka piersi i jajnika u nosicielek mutacji BRCA, skutecznie leczyć agresywne nowotwory piersi z nadekspresją czynnika HER2, zmienić perspektywy pacjentów chorych na raka płuca z mutacją w genie EGFR czy ALK, zapobiec skutkom dziedzicznej hipercholesterolemii u nosicieli mutacji w genie receptora LDL, czy też określić która pacjentka dobrze odpowie na chemioterapię, a który pacjent metabolizuje leki w sposób powodujący niepożądane efekty uboczne – a są to jedynie wybrane zastosowania medycyny personalizowanej w praktyce klinicznej.

Medycyna personalizowana spowodowała ogromny postęp w skuteczności leczenia onkologicznego – dzisiaj leki celowane stanowią ponad 73% leków stosowanych w czerniaku, 51% w raku jelita grubego, 32% w raku piersi po 21% w nowotworach szyi i głowy.

Do końca 2016 roku na rynku dostępnych było już 137 leków o charakterze personalizowanym, każdy z nich wymagający badania na okoliczność specyficznego biomarkera. W 2017 roku zostały zarejestrowane pierwsze trzy terapie genowe. Najnowsze statystyki pokazują, że już ponad jedna czwarta wszystkich nowych leków, zatwierdzonych przez FDA, to leki medycyny personalizowanej, a w ciągu najbliższych pięciu lat ich liczba wzrośnie aż o 69%.

W ciągu ostatnich pięciu lat nakłady finansowe na medycynę personalizowaną wzrosły niemal o 100%1, a do roku 2020 przewiduje się, że rynek ten wart będzie ponad 149 miliardów dolarów. Mimo iż medycyna personalizowana w obecnej chwili największe zastosowanie znajduje w obszarze onkologii, to coraz intensywnej wykorzystuje się jej osiągnięcia w kardiologii, reumatologii, chorobie Alzheimera i Parkinsona, oraz wielu innych.

„Dostrzegam, że medycyna personalizowana staje się coraz powszechniejszym podejściem, a przyszłość medycyny upatruję właśnie w indywidualnym podejściu do diagnostyki i terapii. Wprowadzone niedawno możliwości finansowania badań genetycznych przez NFZ niewątpliwie ułatwią rozwój medycyny personalizowanej w Polsce” – przyznaje prof. dr hab. n. med. Zbigniew Gaciong, Przewodniczący Naukowej Rady Programowej III Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej, Prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej.
Medycyna personalizowana powoli staje się w Polsce coraz bardziej dostępna, co wymaga od lekarzy i innych przedstawicieli środowiska medycznego stałego podwyższania poziomu wiedzy i umiejętności praktycznych. Konieczne jest także dostosowanie systemu ochrony zdrowia, tak by w pełni wykorzystać wielki potencjał nowych rozwiązań, tak bardzo wymagający pełnej integracji procesu leczniczego.

5 marca w Warszawskim Centrum Olimpijskim Polskiego Komitetu Olimpijskiego odbyło się III Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej – cykliczne spotkanie polskich i zagranicznych ekspertów, którzy podejmują dyskusje nad upowszechnianiem rozwiązań medycyny personalizowanej. Jest to także niewątpliwie wyzwanie systemowe w ochronie zdrowia.
„Forum jest interdyscyplinarną, wielowymiarową przestrzenią w której krzyżują się punkty widzenia oraz racje pacjentów i lekarzy oraz instytucji rządowych i administracji publicznej” – deklaruje dr n. med. Beata Jagielska, Prezes Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej – Stowarzyszenia, Przewodnicząca Komitetu Organizacyjnego III Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej i zauważa, że „dzięki uniknięciu nieskutecznego sposobu leczenia, medycyna personalizowana poprawia również relacje lekarz-pacjent, ponieważ zwiększa zaufanie chorego do leczącej go osoby”.