Ocena skuteczności terapii w stwardnieniu rozsianym

W przeciągu ostatnich kilku lat nastąpił ogromny postęp w leczeniu osób ze stwardnieniem rozsianym (SM) w Polsce. Obecnie kluczowe dla neurologów jest osiągnięcie u pacjenta parametru NEDA-4, czyli stanu, w którym nie obserwuje się klinicznych i rezonansowych objawów aktywności w SM oraz zaniku tkanki nerwowej w mózgu.

Ocena skuteczności terapii SM jest kluczowa dla utrzymania chorego w pełnej sprawności oraz odsunięcia w czasie przejścia pacjenta z rzutowo-remisyjną postacią choroby w fazę wtórnie postępującą. Monitorowanie odpowiedzi na leczenie jest tym bardziej istotne, że SM jest chorobą niejednorodną, o różnym przebiegu klinicznym i wymaga dopasowania leczenia zarówno do jej postaci, a także potrzeb indywidualnych danego pacjenta. Współczesna medycyna nie dysponuje lekiem, który mógłby całkowicie wyleczyć SM czyli odwrócić negatywne skutki choroby, jednak istnieją terapie mogące zatrzymać postęp SM. Dlatego też coraz częściej stosuje się pojęcie NEDA-4 (ang. no evidence of disease activity) oznaczające brak jakiejkolwiek aktywności choroby w odniesieniu do zastosowanego leczenia. Osiągnięcie parametru NEDA-4 utrzymującego się przez wiele lat to dziś najważniejszy cel terapii w SM.

Zahamowanie aktywności choroby – czy to możliwe?

U wielu już leczonych pacjentów choroba nadal pozostaje aktywna. „Wciąż obserwujemy w mózgu obecność zmian aktywnych, innymi słowy mimo braku fizycznego pogorszenia stanu zdrowia, choroba wciąż postępuje. Dopiero po pewnym czasie pojawiają się rzuty lub pogarsza się jego sprawność” – mówi dr Monika Nojszewska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Objawy choroby jak i jej przebieg nie są jednolite, zwykle występują w różnym nasileniu i inaczej u każdego chorego. SM jest chorobą o wielu obliczach, ma też kilka odmiennych postaci stąd tak ważna jest personalizacja leczenia, czyli dobór najlepszej formy terapii dla konkretnego pacjenta. Obecnie zarejestrowane są już nowoczesne leki, które dzięki odmiennemu mechanizmowi działania cechują się wysoką skutecznością, korzystnym profilem bezpieczeństwa i pozwalają na minimalizację aktywności choroby.

„Takim lekiem jest m.in. ocrelizumab – w badaniach klinicznych dotyczących rzutowych postaci SM preparat ten wykazywał większą skuteczność w trzech głównych obszarach aktywności choroby, spowalniając narastanie niesprawności i istotnie redukując zmiany w MRI, w porównaniu z interferonu beta-1a” – mówi dr Monika Nojszewska.

W Polsce na stwardnienie rozsiane choruje ok. 45 tys. osób, u większości z nich diagnozowana jest postać rzutowo-remisyjna, charakteryzująca się występowaniem rzutów (nowych objawów choroby lub szybkim nasileniem się objawów już istniejących) i remisji. U pacjentów ze wszystkimi postaciami choroby obserwuje się aktywność choroby – zapalenie układu nerwowego i trwałą utratę komórek nerwowych w mózgu nawet wtedy, gdy objawy kliniczne nie są jawne lub nie wydają się nasilać.

Pomimo stosowania dostępnych leków modyfikujących przebieg SM, u części pacjentów z rzutową postacią SM choroba nadal jest aktywna a progresja niepełnosprawności postępuje. Z tego powodu kluczowe jest zapewnienie pacjentom dostępu do najnowocześniejszych terapii o odmiennym mechanizmie działania. które gwarantują im pozostanie w dobrym stanie zdrowia, a tym samym zachowanie aktywności zawodowej i społecznej.