Jaka jest przyszłość hematologii

Tegoroczna Nagroda Nobla w dziedzinie medycyny dla Jamesa P. Allisona z USA i Tasuku Honjo z Japonii za odkrycie nowej metody walki z rakiem, potwierdza, że immunoterapia nowotworów to ważny, obiecujący kierunek w onkologii, który odgrywa coraz istotniejszą rolę we współczesnej medycynie.

Dwójka niezależnych badaczy pokazała, jak różne strategie blokowania punktów kontrolnych układu immunologicznego mogą zostać wykorzystane w leczeniu nowotworów.

Hematologia, choć jest młodą dziedziną nauki, dorównuje innym obszarom medycznym, rozwijanym od setek lat. Można wskazać na wiele przełomowych osiągnięć w leczeniu pacjentów zmagających się z nowotworami krwi i szpiku. Należą do nich m.in. przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych czy pojawienie się nowoczesnych leków, które odwróciły bieg niektórych chorób, m.in. przewlekłej białaczki szpikowej. Postęp w hematologii sprawił, że często diagnoza nie jest już wyrokiem. Pacjenci z niektórymi nowotworami hematologicznymi żyją wiele lat, a co więcej, jakość ich życia jest lepsza, niż jeszcze kilkanaście lat temu – mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Coraz lepsze zrozumienie molekularnych i komórkowych mechanizmów funkcjonowania układu immunologicznego stworzyło podstawy do rozwoju wielu innowacyjnych i obiecujących strategii terapeutycznych

Siła nauki i ludzkiego organizmu

Współczesne przełomy w medycynie to już nie tylko nowe leki. Na innowacje w medycynie składają się dziś siła nauki i siła ludzkiego organizmu. Przełomy w medycynie możliwe są dzięki pełniejszemu poznaniu ludzkiego organizmu, czemu towarzyszy niespotykany do tej pory postęp technologiczny. Oczywiście nie byłoby to możliwe bez wieloletniej pracy naukowców i doświadczenia klinicznego lekarzy – mówi prof. dr hab. n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak, specjalista chorób wewnętrznych, hematolog, onkolog kliniczny i transplantolog.

Celem immunoterapii nowotworów jest przełamanie tolerancji immunologicznej oraz wykształcenie efektywnej odpowiedzi odpornościowej. Choć immunoterapia nowotworów po raz pierwszy zastosowana została już pod koniec XIX wieku, przez wiele lat nie przyniosła przełomu w leczeniu nowotworów. Prawdziwy rozwój immunoterapii nastąpił w ciągu ostatnich kilku lat, dzięki zastosowaniu inhibitorów tzw. punktów kontroli odpowiedzi immunologicznej. Obiecujące są również efekty leczenia niektórych nowotworów hematologicznych za pomocą genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T (CAR-T, chimeric antigen receptor). Siła technologii CAR-T tkwi w nauce i krwi pacjenta, a dokładnie mówiąc w jego własnych limfocytach T, które zostają ukierunkowane przeciwko komórkom nowotworowym. CAR-T to jednorazowa terapia, która stanowi szansę dla pacjentów z agresywnymi złośliwymi nowotworami krwi.

Jak działa terapia genowa CAR-T?

Jak w praktyce działa mechanizm terapii CAR-T? W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy nieaktywnego wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

Immunoterapia otworzyła nową erę w leczeniu pacjentów zmagających się z nowotworami. Jednym z odkryć tej nowej ery jest terapia CAR-T, która zmienia rolę pacjenta w procesie terapeutycznym. Nie jest on już tylko biorcą terapii, jest jej aktywnym uczestnikiem i współtwórcą. CAR-T można określić mianem żywego leku, opracowywanego indywidualnie dla każdego pacjenta. Stymulowanie ludzkiego organizmu – jego układu odpornościowego – jest jednym z tych kierunków, w którym onkologia i hematologia prężnie się rozwijają. Ludzki organizm ma ogromną siłę. CAR-T to przykład na jego pełniejsze wykorzystanie – mówi prof. dr hab Krzysztof Kałwak, Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu.