Chorzy na hemofilię A zyskali nowy lek

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Unii Europejskiej wydał pozytywną opinię na temat stosowania leku Hemlibra® (emicizumab) w profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII, we wszystkich grupach wiekowych.

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu Hemlibra® było rozpatrywane w trybie przyspieszonym, zarezerwowanym dla leków, które w ocenie CHMP stanowią ważną innowację w leczeniu i mają istotne znaczenie dla zdrowia publicznego. Pozytywna rekomendacja CHMP pozwala w najbliższej przyszłości oczekiwać ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej dopuszczającej produkt Hemlibra® do obrotu.

U wielu osób z hemofilią typu A rozwijają się inhibitory przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII, które w znacznym stopniu utrudniają leczenie i profilaktykę występujących u nich krwawień oraz negatywnie wpływają na jakość życia – stwierdził Brian O’Mahony, Prezes Irlandzkiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię oraz Europejskiego Konsorcjum Hemofilii. – Od ponad 20 lat nie wprowadzono do lecznictwa żadnego nowego leku dla chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII, w związku z czym istnieje pilne zapotrzebowanie na innowacyjne metody leczenia, które pozwoliłyby na opanowanie krwawień i ograniczyłyby niekorzystny wpływ choroby na jakość życia.

– Pozytywna opinia CHMP to istotny krok na drodze do udostępnienia nowego leczenia europejskim pacjentom z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII – powiedziała doktor Sandra Horning, Dyrektor Medyczny w firmie Roche i kierownik pionu Globalnego Rozwoju Produktów. – Wykazano, że produkt Hemlibra skutecznie zmniejsza częstość występowania krwawień w porównaniu z obecnie dostępnymi lekami, a ponieważ jest podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciach podskórnych, może również znacząco zmniejszyć uciążliwość dawkowania leków, co ma istotne znaczenie zwłaszcza dla małych dzieci z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz ich rodzin.

Rekomendacja CHMP opiera się na wynikach dwóch kluczowych badań klinicznych fazy III z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem – HAVEN 1 i HAVEN 2.

W oparciu o te same dane amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), dopuściła w dniu 16 listopada 2017 r. produkt Hemlibra® do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII. We wrześniu 2015 r. emicizumab został poddany ponownej analizie przez FDA w ramach tzw. oceny priorytetowej, w wyniku której uzyskał on status terapii przełomowej u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem w wieku od 12 lat wzwyż.

W grudniu 2017 r. podczas dorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) przedstawiono zaktualizowane wyniki analizy danych z badań HAVEN 1 i HAVEN 2, z których wynika, że po dłuższym okresie obserwacji Hemlibra® nadal powoduje istotne zmniejszanie częstości krwawień u osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem